Με ενθουσιασμό υποδέχτηκε η ογκολογική κοινότητα το νέο χάπι που μπορεί να παρατείνει τη ζωή ασθενών με καρκίνο του παγκρέατος.
Τα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής χαρακτηρίστηκαν ως επανάσταση. Σίγουρα πρόκειται για την σημαντικότερη πρόοδο των τελευταίων δεκαετιών στον καρκίνο του παγκρέατος που είναι μια από τις πιο «δύσκολες» ογκολογικές διαγνώσεις, με ελάχιστες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές.
Η δαραξονρασίβη (daraxonrasib), όπως ονομάζεται η δραστική ουσία του φαρμάκου, παρουσιάστηκε το Σαββατοκύριακο στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO) στο Σικάγο. Στοχεύει την πρωτεΐνη Kras η μετάλλαξη της οποίας οδηγεί σε ταχεία και ανεξέλεγκτη ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων.
Η Δρ Ράτσνα Σροφ, ειδικός της ASCO στους καρκίνους του γαστρεντερικού συστήματος, δήλωσε στους Times: «Οταν δημοσιεύτηκαν τα δεδομένα από την κλινική δοκιμή αυτού του φαρμάκου, άρχισα κυριολεκτικά να κλαίω μέσα στο ιατρείο. Πρόκειται για μια μελέτη με τεράστιο αντίκτυπο για τους ασθενείς μας».
Εως και ένας στους πέντε ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος φέρει τη συγκεκριμένη πρωτεϊνική μετάλλαξη, γεγονός που σημαίνει ότι η θεραπεία θα μπορούσε να προσφέρει ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους με επιθετικούς και ταχέως αναπτυσσόμενους όγκους.
Παρότι το φάρμακο ενδέχεται να δρα διαφορετικά σε άλλους τύπους καρκίνου, βρίσκονται ήδη σε εξέλιξη κλινικές δοκιμές για να διαπιστωθεί εάν μπορεί να αναστείλει την ανάπτυξη ορισμένων μορφών καρκίνου του πνεύμονα και του παχέος εντέρου.
Το «Αγιο Δισκοπότηρο» της έρευνας
Η νέα θεραπεία αναπτύχθηκε από το Ινστιτούτο Καρκίνου Dana-Farber στη Μασαχουσέτη σε συνεργασία με τη Revolution Medicines, αμερικανική εταιρεία ανάπτυξης αντικαρκινικών θεραπειών.
Η πρόγνωση για τους ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος χαρακτηρίζεται «δραματική», με χαμηλά ποσοστά επιβίωσης και εξαιρετικά περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Συνήθως επιβιώνουν από τρεις έως έξι μήνες, ενώ μόλις το 3% ζει περισσότερο από πέντε χρόνια.
Από τους 500 ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή φάσης 3 RASolute302, οι μισοί έλαβαν το χάπι και οι υπόλοιποι έναν δεύτερο κύκλο χημειοθεραπείας. Οι ασθενείς που έλαβαν τη δαραξονρασίβη έζησαν κατά μέσο όρο 13,2 μήνες, ενώ όσοι έλαβαν χημειοθεραπεία 6,7 μήνες.
Το χάπι μείωσε τον σχετικό κίνδυνο θανάτου κατά 60%, αποτέλεσμα που δεν έχει παρατηρηθεί ποτέ ξανά σε ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος.
Η Σροφ, η οποία χαρακτήρισε το φάρμακο «το Αγιο Δισκοπότηρο της έρευνας για τον καρκίνο», είπε στους Times:
«Πραγματικά, δεν έχουμε διπλασιασμό της επιβίωσης και τόσο μεγάλη μείωση του κινδύνου θανάτου. Αυτοί οι αριθμοί είναι πρωτοφανείς για τη συγκεκριμένη μορφή καρκίνου».
Το φάρμακο χορηγήθηκε σε ασθενείς σε 59 κέντρα σε έξι χώρες της Αμερικής, της Ευρώπης και της Ασίας.
Στη μελέτη συμμετείχαν ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος τόσο με όσο και χωρίς τη συγκεκριμένη μετάλλαξη πρωτεΐνης, και αμφότερες οι ομάδες είχαν όφελος από τη θεραπεία.
Η Δρ Τζούλι Γκρέιλοου, επικεφαλής ιατρική σύμβουλος της ASCO, ανέφερε ότι πρόκειται για μια επαναστατική εξέλιξη στον καρκίνο του παγκρέατος. «Γνωρίζουμε ότι το 90% των περιστατικών καρκίνου του παγκρέατος φέρουν μετάλλαξη της πρωτεΐνης Kras και μέχρι σήμερα δεν είχαμε καταφέρει να τη στοχεύσουμε φαρμακευτικά λόγω του τρόπου με τον οποίο αναδιπλώνεται.
Αυτό το φάρμακο αλλάζει τα δεδομένα… Και καθώς η οικογένεια πρωτεϊνών Ras [στην οποία ανήκει η Kras] και οι μεταλλάξεις τους είναι πολύ συχνές στον καρκίνο, είναι σαφές ότι η θεραπεία θα έχει ρόλο στον καρκίνο του πνεύμονα, του παχέος εντέρου και του παγκρέατος, και πιθανότατα και πέρα από αυτούς».
Η Πόλα Χάνφορντ, διευθύνουσα σύμβουλος της Pancreatic Cancer Action, χαρακτήρισε το φάρμακο μία από τις «σημαντικότερες εξελίξεις» στον καρκίνο του παγκρέατος εδώ και πολλά χρόνια.
«Το να βλέπουμε μια κλινική δοκιμή που δείχνει τη δυνατότητα σχεδόν διπλασιασμού του χρόνου επιβίωσης σε προχωρημένο καρκίνο του παγκρέατος είναι εξαιρετικά ενθαρρυντικό και προσφέρει πραγματική ελπίδα στους ασθενείς και τις οικογένειές τους», ανέφερε στη βρετανική εφημερίδα.
Πώς λειτουργεί
Τα φάρμακα που στοχεύουν τις πρωτεΐνες Ras αποτελούν επί δεκαετίες το «ιερό δισκοπότηρο» για τους ερευνητές της ογκολογίας.
Οι πρωτεΐνες αυτές ελέγχουν την κυτταρική ανάπτυξη. Οταν ενεργοποιούνται, δίνουν εντολή στο κύτταρο να αναπτυχθεί. Η μετάλλαξη την οποία στοχεύει η δαραξονρασίβη, έχει ως αποτέλεσμα η πρωτεΐνη να παραμένει μόνιμα ενεργοποιημένη, με συνέπεια τα κύτταρα να πολλαπλασιάζονται ταχύτατα και οι όγκοι να γίνονται ακόμη πιο επιθετικοί.
Η Γκρέιλοου εξήγησε ότι η συγκεκριμένη πρωτεΐνη είναι πολύ δύσκολος στόχος. Εχει ασυνήθιστη δομή και λεία επιφάνεια, γεγονός που καθιστά δύσκολη την ανάπτυξη ενός φαρμάκου που θα μπορούσε να προσκολληθεί σε αυτήν και να την απενεργοποιήσει.
Η δαραξονρασίβη, όταν εισέρχεται σε ένα καρκινικό κύτταρο, συνδέεται με μια διαφορετική φυσιολογική πρωτεΐνη που υπάρχει ήδη στο κύτταρο. Το σύμπλοκο αυτών των δύο πρωτεϊνών προσκολλάται στη συνέχεια στην ελαττωματική πρωτεΐνη Kras και την απενεργοποιεί.
Ακολουθήστε το Protagon στο Google News